Mercoledì 26 Luglio 2017 - 13:45

Leucemia, ecco la svolta: trapianto con genitori incompatibili funziona

La nuova tecnica è stata messa a punto dai ricercatori dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù

Leucemia, ecco la svolta: trapianto con genitori incompatibili funziona

È l'ultima frontiera del trapianto di cellule staminali per i pazienti pediatrici con una leucemia acuta, una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù e sviluppata con la più grande casistica al mondo nell'ospedale della Santa Sede su bambini affetti da leucemie e tumori del sangue. Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei due genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. I risultati di questa sperimentazione - potenzialmente applicabile a centinaia di bambini in Italia e nel mondo - sono stati ora pubblicati sulla rivista scientifica internazionale 'Blood', giornale leader in campo ematologico e trapiantologico, e rilanciati dalla Società americana di ematologia (ASH).

Questa metodologia rivoluzionaria - messa a punto dall'équipe del professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di oncoematologia e medicina trasfusionale al Bambino Gesù - era già stata applicata e pubblicata, sempre su 'Blood', per quanto riguarda le immunodeficienze e le malattie genetiche (talassemie, anemie, ecc.). Il nuovo paper allarga le patologie trattabili con questa innovativa tecnica alle leucemie e ai tumori del sangue. Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un'incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica). Per tanti anni, l'unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo, che arruolano ormai più di 29 milioni di donatori, e le Banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, le quali rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.

Esiste un 30-40% di pazienti che non trova un donatore idoneo o che ha un'urgenza di essere avviato al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell'ambito familiare. Con lo scopo di rispondere a questa 'urgenza' terapeutica, negli ultimi 20 anni molto si è investito nell'utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio. Tuttavia, l'utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di 'purificazione' di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava a un elevato rischio infettivo (soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto) con un'elevata incidenza di mortalità. Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell'ambito familiare.

Negli ultimi anni, i ricercatori dell'ospedale Bambino Gesù hanno dedicato i loro sforzi a mettere a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia. In particolare, il ruolo delle cellule Natural Killer da oltre 10 anni è stato oggetto di approfondito studio grazie alla collaborazione tra il professor Locatelli e il professor Lorenzo Moretta, responsabile dell'area di ricerca in immunologia del Bambino Gesù.

La stretta interazione tra ricerca clinica e ricerca di base ha permesso di capire che con il nuovo approccio di manipolazione selettiva dei tessuti da trapiantare i pazienti possono beneficiare fin da subito dell'effetto positivo dei linfociti T gamma/delta+ e delle cellule Natural Killer del donatore. Largo supporto alle attività di ricerca è stato dato da un grant finanziato da Airc (Associazione italiana per la ricerca sul cancro). In particolare, questa innovativa procedura di trattamento cellulare è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o già ricadute dopo i convenzionali trattamenti chemioterapici. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come il rischio di mortalità da trapianto è straordinariamente basso (nell'ordine del 5%), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e, conseguentemente, la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%, un valore sovrapponibile (anzi lievemente migliore) a quello ottenuto nello stesso periodo in pazienti leucemici trapiantati (sempre nell'ospedale della Santa Sede) da un donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico rende questa procedura un traguardo solo pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo.

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